GenSight Biologics dijo el miércoles que planea presentar una solicitud de autorización de comercialización para su candidato principal Lumevoq (lenadogene nolparvovec) para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en el Reino Unido el...
Cellusion anunció que la FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su producto de medicina regenerativa, "sustituto de células endoteliales corneales derivadas de células iPS" (CLS001) para el tratamiento de la queratopatía ampollosa. La FDA otorga la...
Si te preocupa tu salud ocular o la de tus familiares no faltes a este webinar que estamos preparando desde Observatorio Nacional Enfermedades Raras Oculares-ONERO. ¡¡¡¡ÚLTIMO DÍA PARA INSCRIBIRTE!!!! ENLACE DE INSCRIPCIÓN
Los costos totales estimados de las enfermedades hereditarias de la retina en Estados Unidos ascienden a 31.800 millones de dólares. Y, sin embargo, las barreras de la investigación ralentizan el progreso hacia vías de tratamiento innovadoras, como las terapias...
Atsena Therapeutics informó de datos positivos de seguridad y eficacia a los 12 meses de un ensayo de fase 1/2 de la terapia génica ATSN-101 en la amaurosis congénita de Leber asociada a GUCY2D. Quince pacientes recibieron inyecciones subretinianas unilaterales de...