La empresa estadounidense de biotecnología Nanoscope Therapeutics Inc. ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basada en los resultados de la investigación...
La terapia génica para la distrofia hereditaria de retina es prometedora
Una terapia génica diseñada para tratar la distrofia de Bothnia, una forma rara de enfermedad hereditaria de la retina, fue bien tolerada y mejoró la visión en un ensayo clínico de fase I/II dirigido por el Instituto Karolinska en Suecia. La distrofia de bothnia es...
31 profesionales forman parte del COMITÉ CIENTÍFICO ASESOR DE ONERO
Estimados seguidores de ONERO, ya os hemos viniendo informando sobre la creación de un comité científico para este observatorio que sirva como órgano asesor e informativo sobre la actividad investigadora, diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras oculares...
PYC informa de los resultados iniciales de los ensayos clínicos de su terapia de ARN dirigida a RP (mutaciones PRPF31)
PYC Therapeutics, un desarrollador de terapias de ARN con sede en Australia, informó los resultados iniciales de su ensayo clínico de fase 1 PLATYPUS en los EE. UU. para una terapia de ARN conocida como VP-001 para personas con retinosis pigmentaria 11 (RP11) que es...
Desarrollo de terapia génica POGx-BEST1 para el tratamiento de bestrofinopatías
Opus Genetics ha presentado datos positivos de seguridad y eficacia en un modelo canino de BEST1 IRD para el programa OPGx-BEST1 en la sesión de pósteres de la Reunión Anual de ARVO en Seattle, Washington (5-9 de mayo de 2024). El póster se titula "Desarrollo de la...