La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado para revisión la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de Nanoscope Therapeutics para sonpiretigene isteparvovec (MOGENRY; antes MCO-010), una terapia génica optogenética dirigida a...
Una gran noticia para las personas con retinosis pigmentaria causada por mutaciones en el exón 13 del gen USH2A. La compañía Sepul Bio ha anunciado que ha finalizado el reclutamiento de participantes para el ensayo clínico LUNA, un estudio internacional de fase 2b que...
La retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X es una forma hereditaria de la enfermedad causada por alteraciones genéticas localizadas en el cromosoma X, como ocurre con el gen RP2. Los hombres suelen verse más gravemente afectados porque solo tienen un cromosoma X....
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano al candidato terapéutico VP-001, desarrollado por PYC Therapeutics, para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria tipo 11 (RP11), una enfermedad ocular rara causada por...
Ocugen ha completado su inscripción en liMeliGhT, su ensayo clínico de fase 3 de OCU400 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). La empresa describe liMeliGhT como un ensayo clínico de un año que apoyará la solicitud de licencia de biológicos (BLA) para...