Un gran estudio internacional realizado por el LHON Study Group informó que una terapia génica administrada unilateralmente para tratar la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) causada por la variante del gen MT-ND4 resultó en una mejora bilateral de la...
La FDA otorgó la designación de enfermedad pediátrica rara a HORA-PDE6b, una terapia génica para pacientes con distrofia de retina hereditaria causada por mutaciones del gen PDE6B, según un comunicado de prensa de eyeDNA Therapeutics. La terapia génica basada en AAV5...
SpliceBio, empresa de medicamentos genéticos pionera en el empalme de proteínas para tratar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado su solicitud...
Londres, Reino Unido, Cambridge, MA, 6 de diciembre de 2024 – Beacon Therapeutics Holdings Limited («Beacon Therapeutics» o «la Compañía»), una empresa líder en terapia génica oftálmica con el objetivo de salvar y restaurar la visión de pacientes con enfermedades...
• La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido a PYC la designación de fármaco huerfano como candidato dirigido a la retinosis pigmentaria tipo 11 (RP11) (conocido como VP-001)• VP-001 es el primer candidato a...