Ocugen ha completado su inscripción en liMeliGhT, su ensayo clínico de fase 3 de OCU400 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). La empresa describe liMeliGhT como un ensayo clínico de un año que apoyará la solicitud de licencia de biológicos (BLA) para...
La Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (NOHL o LHON) es una enfermedad rara que provoca una pérdida grave de visión, principalmente en personas jóvenes. La mutación más frecuente es la del gen mitocondrial ND4 (m.11778G>A). Desde hace más de diez años, la...
Opus Genetics ha anunciado el inicio de un ensayo clínico para probar una terapia génica destinada a pacientes con retinosis pigmentaria relacionada con el gen MERTK, una enfermedad rara que provoca pérdida progresiva de la visión y, con el tiempo, ceguera. Este...
La terapia génica emergente administrada mediante una inyección subretiniana puntual supone un hito importante para la comunidad de enfermedades retinianas hereditarias Se esperan datos iniciales en el primer trimestre de 2026 RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., 13 de...
Un equipo internacional de investigadores ha logrado un avance esperanzador frente al Síndrome de Usher tipo 1F (USH1F), una enfermedad genética poco frecuente que provoca sordera y alteraciones del equilibrio desde el nacimiento, y pérdida progresiva de visión con el...