DURHAM, NC, 17 de septiembre de 2024 – Atsena Therapeutics, una empresa de terapia génica en fase clínica centrada en aportar el poder transformador de la medicina genética para revertir o prevenir la ceguera, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y...
Resultados muy prometedores en la terapia génica para Amaurosis congénita de Léber debido a mutaciones en GUCY2D
Hace unos meses ya os adelantamos desde ONERO que el ensayo clínico de Atsena Therapeutics, ATSN-101, para la terapia génica de la Amaurosis congénita de Leber debido a mutaciones en GUCY2D estaba dando buenos resultados de seguridad y eficacia a los 12 meses tras el...
Una nueva terapia génica podría reducir la pérdida de audición en la enfermedad de Norrie
La enfermedad de Norrie es un trastorno genético raro pero devastador que causa ceguera y pérdida de audición. La afección afecta principalmente a los varones. Los niños afectados por esta enfermedad nacen ciegos y desarrollan una pérdida auditiva progresiva a partir...
Desarrollo de terapia génica POGx-BEST1 para el tratamiento de bestrofinopatías
Opus Genetics ha presentado datos positivos de seguridad y eficacia en un modelo canino de BEST1 IRD para el programa OPGx-BEST1 en la sesión de pósteres de la Reunión Anual de ARVO en Seattle, Washington (5-9 de mayo de 2024). El póster se titula "Desarrollo de la...
EyeDNA busca forjar un camino regulatorio para la terapia génica de retinosis pigmentaria 40 (PDE6B)
EyeDNA Therapeutics dijo el martes que discutirá los últimos datos sobre su terapia génica en investigación, HORA-PDE6B, para la retinosis pigmentaria con mutación en PDE6b con los reguladores y definirá un camino regulatorio a seguir para el agente. La retinosis...