Ocugen ha completado su inscripción en liMeliGhT, su ensayo clínico de fase 3 de OCU400 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). La empresa describe liMeliGhT como un ensayo clínico de un año que apoyará la solicitud de licencia de biológicos (BLA) para la OCU400 y la posible aprobación en 2027.
OCU400 es un candidato a terapia génica modificadora basada en un gen receptor de hormona nuclear llamado NR2E3. Según la empresa, este gen regula diversas funciones fisiológicas dentro de la retina, como el desarrollo y mantenimiento de los fotoreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y la supervivencia celular. OCU400 está diseñado para reiniciar esta red y restablecer una homeostasis celular saludable.
El ensayo incluyó a 140 pacientes que fueron aleatorizados 2:1 en el grupo OCU400 o en el grupo control no tratado entre mutaciones (RHO y brazos agnósticos por genética). La población objetivo del ensayo incluía pacientes con enfermedad desde fase temprana a avanzada entre una amplia población RP, incluyendo pediatría (3+ años), según la empresa. El objetivo principal del ensayo es el cambio en la función visual a los 12 meses evaluado por LDNA (evaluación de navegación dependiente de luminancia) con mejora en el nivel de Lux desde el inicio hasta los 12 meses.
Victor H Gonzalez, del Valley Retina Institute, McAllen, Texas, profesor de la Universidad de Texas Rio Grande Valley y principal investigador del ensayo clínico liMeliGhT, comentó: «Es fundamental trabajar hacia opciones de tratamiento aprobadas por la FDA que aborden la importante brecha que persiste para aproximadamente el 98% de las personas que viven con RP y que no son candidatas para la terapia génica aprobada para RP. Estoy entusiasmado con la posibilidad de ofrecer a mis pacientes con RP una opción de tratamiento segura, eficaz y duradera que podría estabilizar o mejorar la pérdida de visión.»
La compañía también señaló que recientemente se evaluaron datos positivos a largo plazo de fase 1/2 a 3 años para OCU400 en pacientes evaluables. OCU400 mantuvo un perfil favorable de durabilidad, seguridad y tolerabilidad, sin que surgieran nuevos eventos adversos graves relacionados con el tratamiento ni eventos adversos de interés. Además, se observaron de forma constante beneficios en la función visual durante 3 años, con un 88% (7/8) de los pacientes tratados evaluables mostrando mejoría o preservación frente a otros ojos no tratados. También se observó una ganancia aproximada de 2 líneas (n=8) en múltiples tipos de mutación en ojos tratados en comparación con ojos no tratados a los 3 años.
En 2026, Ocugen también publicó datos preliminares positivos a 12 meses de su ensayo de fase 2 ArMaDa que evaluó OCU410 (AAV5-RORA) para el tratamiento de
Resultados del ensayo ArMaDa2 mostró una reducción del crecimiento de la lesión del 46% a los 12 meses (dosis media + alta frente a control; P = .015; n=23). Los tratados con una dosis media (P = 0,02; n=10) lograron una reducción del 54% de la lesión en comparación con el grupo control, mientras que los de la dosis más alta (P = 0,05; n=8) lograron una reducción del 36% en comparación con el grupo control. Además, un subgrupo de pacientes con ≥7,5 mm2 Al inicio (N=14) se mostró una reducción del 57% mayor en el tamaño de la lesión en comparación con el grupo de control.
Mientras que los resultados del ensayo de fase 1 GARDian3 demostró que, entre 6 pacientes con imágenes de autofluorescencia del ojo de ojo graduable, el crecimiento de la lesión atrófica se redujo en un 54% (0,55 ± 0,27 mm²) en los ojos tratados, en comparación con otros ojos no tratados (1,19 ± 0,31 mm²) durante 12 meses.
Ocugen planea presentar la BLA continua para los OCU400 en el tercer trimestre de 2026.
Referencias:
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Ocugen anuncia la finalización de la inscripción en fase 3 de liMeliGhT para OCU400, una novedosa terapia génica modificadora para la retinitis pigmentaria amplia. Publicado el 2 de marzo de 2026. Consultado el 2 de marzo de 2026.
https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-announces-phase-3-limelight-enrollment-completion-ocu400 -
Ocugen publica datos preliminares positivos a 12 meses del ensayo de fase 2 de ArMaDa. Publicado el 15 de enero de 2026. Consultado el 2 de marzo de 2026.
https://www.ophthalmologytimes.com/view/ocugen-releases-positive-preliminary-12-month-data-from-phase-2-armada-trial -
Ocugen publica datos de terapia génica de fase 1 GARDian1 para la enfermedad de Stargardt. Publicado el 13 de enero de 2026. Consultado el 2 de marzo de 2026.
https://www.ophthalmologytimes.com/view/ocugen-publishes-phase-1-gardian1-gene-therapy-data-for-stargardt-disease
