Atsena Therapeutics informó de datos positivos de seguridad y eficacia a los 12 meses de un ensayo de fase 1/2 de la terapia génica ATSN-101 en la amaurosis congénita de Leber asociada a GUCY2D.
Quince pacientes recibieron inyecciones subretinianas unilaterales de ATSN-101. El ensayo incluyó tres cohortes de adultos (tres pacientes cada una) que recibieron dosis ascendentes. Una cohorte de adultos y una cohorte pediátrica (tres pacientes cada una) recibieron posteriormente una dosis alta de la terapia, con nueve pacientes en total recibiendo la dosis alta.
No hubo eventos adversos graves emergentes del tratamiento a los 12 meses, según un comunicado de prensa, y la inflamación ocular fue leve y reversible con el tratamiento con esteroides.
En los pacientes que recibieron la dosis alta, el cambio medio desde el inicio en las pruebas de estímulo de campo completo adaptadas a la oscuridad fue mayor en el ojo tratado que en el ojo no tratado en seis visitas de seguimiento. Algunos pacientes tuvieron una mejoría de 10.000 veces en la sensibilidad de la retina. Estos pacientes con dosis altas también demostraron una mejora estadísticamente significativa en la agudeza visual mejor corregida, según el comunicado.
«La durabilidad de las mejoras visuales clínicamente significativas en ausencia de eventos adversos graves relacionados con el tratamiento a los 12 meses subraya la seguridad, tolerabilidad y eficacia de nuestra terapia génica subretiniana«, dijo Kenji Fujita, MD, director médico de Atsena, en el comunicado. «Creemos que los hallazgos de 12 meses proporcionan una prueba sólida de concepto de que ATSN-101 superará los requisitos establecidos por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la aprobación final. Estamos explorando opciones de asociación y concesión de licencias para avanzar en ATSN-101 en un ensayo fundamental».
Puedes leer el artículo original aquí
