Alkeus Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica estadounidense centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades degenerativas de la retina, especialmente enfermedades hereditarias. Sus principales líneas de investigación son: Enfermedad de Stargardt...
OPUS Genetics, compañía biofarmacéutica centrada en terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina, ha anunciado datos positivos a tres meses de la cohorte pediátrica de su ensayo clínico en Fase 1/2 (OPGx-LCA5-1001), que evalúa la terapia experimental...
La retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X es una forma hereditaria de la enfermedad causada por alteraciones genéticas localizadas en el cromosoma X, como ocurre con el gen RP2. Los hombres suelen verse más gravemente afectados porque solo tienen un cromosoma X....
Opus Genetics ha anunciado un nuevo avance en el desarrollo de una terapia génica experimental para enfermedades hereditarias de la retina asociadas al gen BEST1, como la Enfermedad de Best y la Bestrofinopatía Autosómica Recesiva (ARB), patologías que actualmente no...
La terapia génica emergente administrada mediante una inyección subretiniana puntual supone un hito importante para la comunidad de enfermedades retinianas hereditarias Se esperan datos iniciales en el primer trimestre de 2026 RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., 13 de...