El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de AAV8-hCARp.h CNGB3 en participantes con acromatopsia asociada aCNGB3 (ACHM). El estudio incluyó a 23 adultos y niños con ACHM asociada a CNGB3. En la fase de dosis-escala, a los participantes adultos se...
Resultados del primer ensayo clínico (fase 1/2) de terapia génica en adultos y niños con acromatopsia asociada a CNGB3
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