Alcyone Therapeutics ha comunicado que ha ampliado su colaboración con el Nationwide Children's Hospital y ha recibido una inversión del sistema hospitalario con sede en Columbus, Ohio, y otros inversores existentes. Alcyone, con sede en Lowell, Massachusetts, no...
El síndrome de Usher tipo 1F (USH1F) es una enfermedad genética grave que causa sordera y pérdida del equilibrio desde el nacimiento, además de una degeneración progresiva de la visión con el tiempo. Esta condición es el resultado de una mutación en el gen que produce...
El tratamiento de terapia génica de GenSight para pacientes que viven con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) ha demostrado una eficacia sostenida y una mejora de la vista durante cinco años. GenSight Biologics, con sede en Francia, ha dado a conocer los...
PYC Therapeutics (ASX: PYC) es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias de precisión pioneras para pacientes con enfermedades genéticas sin opciones de tratamiento disponibles. Uno de los activos de la empresa es un candidato a fármaco en...
Resumen: Una nueva investigación revela que ciertas células inactivan la copia de un gen de uno de los padres, lo que lleva a un sesgo en la actividad génica que puede explicar por qué algunas personas con mutaciones que causan enfermedades permanecen libres de...