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oculares (ONERO, entidades miembro y del sector en general)
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Noticias
La terapia génica para la distrofia hereditaria de retina es prometedora
Una terapia génica diseñada para tratar la distrofia de Bothnia, una forma rara de enfermedad hereditaria de la retina, fue bien tolerada y mejoró la visión en un ensayo clínico de fase I/II dirigido por el Instituto Karolinska en Suecia. La distrofia de bothnia es...
Esta es la historia de Luca, un niño que padece síndrome de IFAP, una enfermedad ultra rara que también afecta a la visión
Luca padece el síndrome IFAP-1, también conocido como síndrome IFAP/BRESHECK, un trastorno extremadamente raro ligado al cromosoma X. Este síndrome, caracterizado por ictiosis folicular, atrichia (ausencia de cabello) y fotofobia, es causado por mutaciones en el gen...
Resultados muy prometedores en la terapia génica para Amaurosis congénita de Léber debido a mutaciones en GUCY2D
Hace unos meses ya os adelantamos desde ONERO que el ensayo clínico de Atsena Therapeutics, ATSN-101, para la terapia génica de la Amaurosis congénita de Leber debido a mutaciones en GUCY2D estaba dando buenos resultados de seguridad y eficacia a los 12 meses tras el...
31 profesionales forman parte del COMITÉ CIENTÍFICO ASESOR DE ONERO
Estimados seguidores de ONERO, ya os hemos viniendo informando sobre la creación de un comité científico para este observatorio que sirva como órgano asesor e informativo sobre la actividad investigadora, diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras oculares...
Expertos apoyarán el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la UE
La AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) informa de que la EMA (Agencia Europea del Medicamento) ha puesto en marcha un programa piloto de paneles de expertos para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la...
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