• La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido a PYC la designación de fármaco huerfano como candidato dirigido a la retinosis pigmentaria tipo 11 (RP11) (conocido como VP-001)
• VP-001 es el primer candidato a fármaco para pacientes con esta enfermedad degenerativa desde la infancia que ha progresado a pruebas en humanos
• Los alentadores datos de eficacia de los estudios de dosis única de PYC en pacientes con RP11 se complementarán con datos adicionales de dos estudios simultáneos de dosis múltiples en el cuarto trimestre de 2024
• La designación de medicamento huérfano confiere una serie de beneficios, entre ellos: créditos y tarifas regulatorias reducidas en el programa VP-001, ya que avanza hacia una Aplicación de nuevo medicamento. (1)
PYC Therapeutics (ASX:PYC) es una empresa de biotecnología en fase clínica que crea terapias de precisión para pacientes con enfermedades genéticas y sin opciones de tratamiento disponible. Uno de los activos de la compañía es un candidato a fármaco de primera clase en la actualidad que progresa a través de múltiples ensayos clínicos simultáneos en pacientes con esta enfermedad visual llamada Retinosis Pigmentaria tipo 11 (RP11). (2)
PYC anuncia hoy que ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano (ODD, por sus siglas en inglés) de la FDA para este candidato a fármaco (conocido como VP-001). Se da ODD
a candidatos a fármacos diseñados para tratar enfermedades raras. Los beneficios de una ODD incluyen créditos fiscales para ensayos clínicos calificados, exenciones de algunas tarifas regulatorias y la posibilidad de 7 años de exclusividad en el mercado después de la aprobación. (3)
Descripción general del programa RP11 de PYC:
– La Retinosis Pigmentaria tipo 11 (RP11) es una enfermedad degenerativa visual desde la infancia que afecta a 1 por cada 100.000 personas
– La RP11 es causada por una mutación en 1 copia del gen PRPF31 que conduce a una proteína insuficiente en células fotorreceptoras y del epitelio pigmentario de la retina (EPR).
– VP-001 aumenta la expresión de PRPF31 de nuevo a niveles de tipo salvaje (‘no afectado’) en Organoides retinianos derivados de pacientes RP11 e iPSC-RPE (4) (EPR cultivado a partir de pacientes después de convertir una muestra de piel del paciente en una célula madre pluripotente inducida (iPSC) y, a continuación, en el tipo específico de célula del ojo que se ve afectada por la enfermedad para proporcionar un modelo humano del ojo afectado por la enfermedad fuera de un humano)
– VP-001 es el primer candidato a fármaco que ha progresado a ensayos clínicos para RP11 y se le ha otorgado el estatus de vía rápida y huérfano por parte de la FDA (5)
– RP11 representa un mercado direccionable estimado de > mil millones de dólares al año (6)
Acerca de PYC Therapeutics:
PYC Therapeutics (ASX: PYC) es una empresa de biotecnología en fase clínica que crea una nueva generación de terapias de ARN para cambiar la vida de pacientes con enfermedades genéticas.
La empresa utiliza su propia plataforma de administración de fármacos para mejorar la potencia de precisión de los medicamentos dentro de la clase terapéutica de ARN en rápido crecimiento. Los programas se centran en las enfermedades monogénicas, que sugieren una mayor probabilidad deéxito en el desarrollo clínico. (7)
La compañía fue la primera en desarrollar un candidato a fármaco para la Retinosis Pigmentaria tipo 11 en ensayos con humanos. La Compañía también ha
comenzado otros ensayos en humanos de un segundo programa de medicamentos dirigidos a otra enfermedad ocular que causa ceguera (Atrofia Óptica Autosómica Dominante) y tiene un tercer programa de desarrollo de fármacos para la enfermedad renal poliquística, que se prevé que comience los ensayos en humanos a principios de 2025.
Bibliografía:
1 Subject to the risks set out in the Company’s ASX filing of 14 March 2024
2 See ASX announcement 12 August 2024
3 See FDA guidance entitled ‘Medical products for rare diseases and conditions
4 See ASX Announcement of 7 October 2020
5 FDA: US Food and Drug Administration. Refer to ASX announcements of 2 August 2023 and 21 October 2024
6 Market valuation informed by patient prevalence (See: Sullivan L, et al. Genomic rearrangements of the PRPF31 gene account for 2.5% of
autosomal dominant retinitis pigmentosa. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2006;47(10):4579-88) and median orphan drug pricing of $150k p.a.
(Evaluate Pharma. Orphan Drug Report. 2019)
7 Advancing Human Genetics Research and Drug Discovery through Exome Sequencing of the UK Biobank
https://doi.org/10.1101/2020.11.02.20222232
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