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Atsena Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA de EE. UU. para la terapia génica ATSN-201 para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X 17 de septiembre de 2024

por | Oct 9, 2024 | Artículos de actualidad, Ensayos clínicos | 0 Comentarios

DURHAM, NC, 17 de septiembre de 2024 – Atsena Therapeutics, una empresa de terapia génica en fase clínica centrada en aportar el poder transformador de la medicina genética para revertir o prevenir la ceguera, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a ATSN-201 para el tratamiento de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). ATSN-201, el mejor candidato a producto de terapia génica de su clase, aprovecha el AAV. SPR, la novedosa cápside de expansión de la compañía, para lograr niveles terapéuticos de expresión génica en los fotorreceptores de la retina central y evitar los riesgos quirúrgicos del desprendimiento foveal.

«Nos sentimos honrados de recibir la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para ATSN-201, que también recibió recientemente la designación de Enfermedad Pediátrica Rara. Estas designaciones marcan un punto de inflexión significativo para el potencial de esta terapia génica ocular en una enfermedad hereditaria de la retina que actualmente no tiene tratamientos disponibles», dijo Patrick Ritschel, director ejecutivo de Atsena Therapeutics. «El equipo de Atsena es apasionado y comprometido con nuestro trabajo continuo en el programa XLRS. Esperamos llevar esperanza a los pacientes afectados por esta rara enfermedad y estamos seguros de que estas designaciones acelerarán nuestro camino hacia adelante».

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a los medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y eficaces de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. La designación de medicamento huérfano proporciona ciertos incentivos, como créditos fiscales para el costo de los ensayos clínicos una vez aprobados y exenciones de tarifas para los usuarios de medicamentos recetados. Si un producto recibe el estatus de medicamento huérfano de la FDA, ese producto tiene derecho a siete años de exclusividad en el mercado para la enfermedad en la que tiene la designación de medicamento huérfano, que es independiente de la protección de la propiedad intelectual.

Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la XLRS, que generalmente se diagnostica en la primera infancia y afecta a aproximadamente 30,000 hombres en los EE. UU. y la UE. La seguridad y tolerabilidad de ATSN-201 se está evaluando actualmente en el estudio LIGHTHOUSE, un ensayo clínico de fase I/II, abierto, de aumento de dosis y expansión de dosis en pacientes masculinos de seis años o más con un diagnóstico clínico de XLRS causado por mutaciones en el gen RS1. La inscripción para este estudio está en curso. Para obtener más información, visite ClinicalTrials.gov (Identificador: NCT05878860).

 Acerca de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

La XLRS es una enfermedad monogénica ligada al cromosoma X causada por mutaciones en el gen RS1 que codifica la retinosquisina, una proteína secretada principalmente por los fotorreceptores. RS1 se localiza en la superficie extracelular de bastones, conos y células bipolares. La XLRS se caracteriza por la esquisis, o división anormal de las capas de la retina, que provoca un deterioro de la agudeza visual que no se puede corregir con gafas y conduce a la pérdida progresiva de la visión y, en última instancia, a la ceguera. La XLRS afecta principalmente a los hombres y generalmente se diagnostica en la primera infancia. Aproximadamente 30,000 hombres en los EE. UU. y la Unión Europea tienen XLRS, para los cuales actualmente no hay tratamientos aprobados.

 Acerca de AAV. SPR

AAV. SPR, una de las nuevas cápsidas de Atsena, se extiende lateralmente más allá del sitio de inyección subretiniana para permitir una transducción segura y eficiente de la retina central (donde predominan las cavidades de esquisis en las retinas de pacientes con XLRS) cuando se inyecta en áreas fuera de la mácula. Un estudio preclínico en primates no humanos demostró que el AAV. SPR promueve la expresión de transgenes mucho más allá de los márgenes de las ampollas de inyección subretiniana. Esto contrasta marcadamente con los vectores AAV de referencia, que permanecen confinados a los márgenes de ampolla originales. A dosis clínicamente relevantes, AAV. SPR transduce eficientemente los conos foveales sin necesidad de desprendimiento quirúrgico y no causa inflamación. Para obtener más información sobre el estudio preclínico y cómo AAV. SPR funciona, visite https://atsenatx.com/our-approach/laterally-spreading-aav/.

 Acerca de Atsena Therapeutics
Atsena Therapeutics es una empresa de terapia génica en fase clínica que desarrolla los mejores tratamientos de su clase para la reversión o prevención de la ceguera por enfermedades hereditarias de la retina. El programa principal de la compañía está evaluando ATSN-201 en un ensayo clínico de fase I/II en curso para la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS), una afección genética progresiva que afecta a niños y hombres y que generalmente se diagnostica en la infancia. Otro ensayo clínico de fase I/II en curso está evaluando ATSN-101 para la amaurosis congénita de Leber tipo 1 (LCA1), una de las causas más comunes de ceguera en niños. La cartera de productos de Atsena está impulsada por una novedosa tecnología de virus adenoasociados (AAV) diseñada para superar los obstáculos que presentan las enfermedades hereditarias de la retina. Fundada por pioneros en terapia génica ocular, Atsena está dirigida por un equipo experimentado dedicado a abordar las necesidades de los pacientes con pérdida de visión. Para obtener más información, visite https://atsenatx.com/.

 

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