Ocugen se ha alineado con la FDA en aspectos clave de su propuesta de diseño de ensayo de fase 3 para evaluar más a fondo su terapia modificadora de genes, OCU400, en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) causada por RHO (rodopsina) y otras mutaciones genéticas.1...
Logros en la investigación del Síndrome de Wolfram en 2023.
Los logros en la investigación del síndrome de Wolfram durante el año pasado, en 2023, incluyen: Ensayos clínicos en curso En colaboración con nuestros socios de Amylyx Pharmaceuticals, estamos avanzando activamente en el desarrollo de AMX0035, un medicamento oral...
GenSight Biologics presentará una solicitud en el Reino Unido para la terapia génica LHON y reflexiona sobre «oportunidades estratégicas»
GenSight Biologics dijo el miércoles que planea presentar una solicitud de autorización de comercialización para su candidato principal Lumevoq (lenadogene nolparvovec) para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en el Reino Unido el...
Cellusion recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para CLS001, tratamiento de la queratopatía ampollosa
Cellusion anunció que la FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su producto de medicina regenerativa, "sustituto de células endoteliales corneales derivadas de células iPS" (CLS001) para el tratamiento de la queratopatía ampollosa. La FDA otorga la...
Solo falta un día para poder disfrutar del webinar de ONERO. ¿Te has inscrito ya?
Si te preocupa tu salud ocular o la de tus familiares no faltes a este webinar que estamos preparando desde Observatorio Nacional Enfermedades Raras Oculares-ONERO. ¡¡¡¡ÚLTIMO DÍA PARA INSCRIBIRTE!!!! ENLACE DE INSCRIPCIÓN