Alkeus Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica estadounidense centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades degenerativas de la retina, especialmente enfermedades hereditarias. Sus principales líneas de investigación son: Enfermedad de Stargardt...
OPUS Genetics, compañía biofarmacéutica centrada en terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina, ha anunciado datos positivos a tres meses de la cohorte pediátrica de su ensayo clínico en Fase 1/2 (OPGx-LCA5-1001), que evalúa la terapia experimental...
El pseudoxantoma elástico (PXE) es una enfermedad genética rara causada principalmente por mutaciones en el gen ABCC6, caracterizada por la calcificación progresiva y fragmentación de las fibras elásticas de la piel, los vasos sanguíneos y diversos tejidos oculares....
Desde ONERO queremos compartir una iniciativa científica de gran interés para nuestra comunidad. La Dra. Rosa Coco (Universidad de Valladolid) y la Dra. Isabel Pinilla (Universidad de Zaragoza), junto con su equipo, están desarrollando un proyecto de investigación...
La compañía biotecnológica Belite Bio ha anunciado que Swissmedic, la agencia reguladora suiza, ha concedido la designación de medicamento huérfano a tinlarebant (LBS-008) para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt (STGD1), una distrofia hereditaria de retina...