La compañía biofarmacéutica ha compartido los resultados iniciales de su ensayo clínico de Fase 1/2 para el tratamiento de enfermedades retinianas hereditarias asociadas al gen BEST1. Además, reporta avances clave en su sintonía con la FDA de cara a una futura Fase 3.
Opus Genetics ha anunciado resultados provisionales positivos a los 3 y 6 meses de la Cohorte 1 (dosis baja) de su ensayo clínico de Fase 1/2 (estudio BIRD-1) para OPGx-BEST1, una terapia génica dirigida a combatir patologías raras de la vista como la distrofia macular viteliforme de Best (BVMD) y la bestrofinopatía autosómica recesiva (ARB).
Puntos clave del estudio y resultados:
– Perfil de seguridad favorable: El tratamiento demostró ser seguro y bien tolerado, sin registrar efectos adversos graves ni toxicidades limitantes de la dosis.
– Mejora funcional: Los cinco participantes de la cohorte mostraron mejoras clínicamente significativas en al menos una de las métricas de función visual evaluadas (agudeza visual, sensibilidad al contraste o microperimetría).
– Mejoras estructurales: Se observaron avances en la estructura retiniana en cuatro de los cinco pacientes. Los mayores beneficios funcionales se detectaron en pacientes con estadios menos avanzados de la enfermedad, lo que resalta la importancia de intervenir de manera temprana.
Próximos pasos regulatorios y clínicos:
– Alineación con la FDA: La compañía mantuvo una reunión exitosa de Tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), logrando un acuerdo preliminar sobre los criterios de valoración para el ensayo pivotal.
– Fase 3 en el horizonte: Opus Genetics prevé iniciar la dosificación para la Fase 3 del ensayo en 2027.
– Cohorte 2 en marcha: La siguiente cohorte de dosis más alta ha sobrepasado su cupo previsto (8 participantes), y se espera completar la dosificación en el último trimestre de 2026, con datos principales previstos para el segundo trimestre de 2027.
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Apoyo y registro de pacientes
Desde el Observatorio Nacional de Enfermedades Raras Oculares (ONERO) recordamos a las personas afectadas por enfermedad de Best o por cualquier otra patología visual poco frecuente la importancia de formar parte de la investigación. Les invitamos a inscribirse en el Registro de Pacientes de Enfermedades Raras (RePER) del Instituto de Salud Carlos III, una herramienta clave para dar visibilidad a estas patologías y facilitar el acceso a futuros ensayos clínicos. Si tienes dudas o encuentras alguna dificultad durante el proceso de registro, ponte en contacto con nosotros a través del teléfono 660 46 28 85 o escribiéndonos a registro@onero.org.
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