Las terapias de ARN representan una nueva estrategia para abordar algunas enfermedades hereditarias de la retina. A diferencia de la terapia génica, que busca introducir una copia funcional de un gen, estas terapias actúan sobre el ARN, la molécula que utiliza la célula para fabricar proteínas, sin modificar directamente el ADN.
En este vídeo de ONERO explicamos de forma sencilla cómo funcionan las terapias de ARN y qué tipos existen, desde los oligonucleótidos antisentido hasta el ARN mensajero y la edición de ARN. También conoceremos algunos tratamientos en investigación dirigidos a mutaciones específicas, como el sepofarsen para determinadas variantes del gen CEP290 o el ultevursen para algunas mutaciones de USH2A.
Aunque estas estrategias todavía se encuentran en fase de investigación, están ampliando las posibilidades de tratamiento para algunas distrofias hereditarias de retina. En este contexto, contar con un diagnóstico genético preciso es fundamental para identificar posibles opciones terapéuticas y conocer los ensayos clínicos en los que se podría participar.
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Un vídeo divulgativo realizado por ONERO con la colaboración de Sepul Bio.
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