La farmacéutica Amylyx Pharmaceuticals ha publicado en la revista científica Journal of Clinical Investigation los resultados revisados por expertos del ensayo clínico HELIOS, que estudia el tratamiento experimental AMX0035 en personas con síndrome de Wolfram.
El síndrome de Wolfram es una enfermedad rara y neurodegenerativa que suele provocar diabetes, pérdida progresiva de visión y otros problemas neurológicos. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado capaz de frenar su avance.
En el ensayo participaron 12 adultos con síndrome de Wolfram que recibieron AMX0035 durante hasta 48 semanas. Los investigadores observaron resultados esperanzadores en varios aspectos de la enfermedad:
- Mejoría o estabilización de la función pancreática y del control de la glucosa.
- Estabilización de la visión en muchos participantes.
- Reducción de la carga global de síntomas según pacientes y médicos.
- Buena tolerancia al tratamiento, sin efectos adversos graves relacionados con el fármaco.
Uno de los aspectos más relevantes es que, en una enfermedad que normalmente empeora de forma progresiva, lograr estabilización ya se considera un resultado clínicamente importante. Además, algunos participantes mostraron incluso signos de mejoría.
El tratamiento AMX0035 se administra por vía oral y combina dos compuestos —fenilbutirato sódico y taurursodiol— y está diseñado para actuar sobre mecanismos celulares relacionados con el estrés del retículo endoplásmico y la disfunción mitocondrial, procesos clave en el síndrome de Wolfram. El ensayo clínico HELIOS de fase 2 se ha llevado a cabo en un único centro especializado de la Washington University School of Medicine, en Estados Unidos, bajo la dirección del investigador Fumihiko Urano.
Tras estos resultados, la compañía continúa trabajando con la FDA para preparar un posible ensayo clínico de fase 3, un paso necesario antes de plantear una futura aprobación del tratamiento.
