OPUS Genetics, compañía biofarmacéutica centrada en terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina, ha anunciado datos positivos a tres meses de la cohorte pediátrica de su ensayo clínico en Fase 1/2 (OPGx-LCA5-1001), que evalúa la terapia experimental OPGx-LCA5 para la amaurosis congénita de Leber tipo 5 (LCA5).
Los resultados en tres participantes pediátricos (16–17 años) mostraron mejoras en la función visual tras una única inyección subretiniana, incluyendo avances en agudeza visual, sensibilidad retiniana y pruebas de movilidad en condiciones de baja luminancia. En algunos casos, los pacientes reportaron incluso una percepción clara de diferencia entre el ojo tratado y el no tratado.
Las pruebas funcionales también evidenciaron mejoras en la sensibilidad a la luz y en la capacidad de orientación y reconocimiento de objetos, lo que sugiere una posible recuperación parcial de la función visual.
Además, los datos en la cohorte adulta respaldan la durabilidad del efecto hasta 18 meses, lo que refuerza el potencial terapéutico a largo plazo del tratamiento.
El estudio ha mostrado un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos oculares graves ni toxicidades limitantes de dosis.
Estos resultados representan un avance relevante en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras de la retina y abren la puerta a futuros pasos regulatorios con la FDA.
