Alkeus Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica estadounidense centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades degenerativas de la retina, especialmente enfermedades hereditarias.
Sus principales líneas de investigación son:
- Enfermedad de Stargardt autosómica recesiva: constituye su principal programa de desarrollo clínico.
- Degeneración macular asociada a la edad (atrofia geográfica): también ha investigado esta indicación, aunque actualmente su principal enfoque se centra en la enfermedad de Stargardt.
Tratamiento: gildeuretinol (ALK-001)
El candidato terapéutico más avanzado de Alkeus es gildeuretinol (ALK-001), una vitamina A deuterada (C20-D3-vitamina A) diseñada para ralentizar la formación de subproductos tóxicos derivados de la vitamina A que se acumulan en la retina de las personas con enfermedad de Stargardt.
Su mecanismo de acción pretende:
- reducir la formación de bisretinoides y otros subproductos tóxicos derivados de la vitamina A;
- preservar el ciclo visual normal, diferenciándose de otros tratamientos que lo inhiben y que pueden provocar alteraciones en la adaptación a la oscuridad.
Ensayo clínico NORTHSTAR
NORTHSTAR es un ensayo clínico de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con una duración de 24 meses. Su objetivo es evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de gildeuretinol administrado por vía oral en pacientes con enfermedad de Stargardt que presentan lesiones atróficas al inicio del estudio.
Está previsto que participen aproximadamente 230 pacientes, con edades comprendidas entre 8 y 45 años, distribuidos en alrededor de 55 centros de investigación de más de 11 países.
El diseño del estudio ha sido acordado tanto con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) como con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Objetivo principal
- Evaluar la reducción de la velocidad de crecimiento de las lesiones atróficas entre los meses 6 y 24 del estudio, medida mediante autofluorescencia del fondo de ojo.
Objetivo secundario clave
- Evaluar la preservación de la función visual mediante la agudeza visual con baja luminancia (LLVA, Low Luminance Visual Acuity), una prueba considerada más sensible que la agudeza visual mejor corregida (BCVA, Best Corrected Visual Acuity) para detectar el deterioro funcional precoz.
¿Qué han mostrado los estudios hasta ahora?
Los resultados obtenidos hasta el momento son prometedores, aunque todavía deberán confirmarse en el ensayo pivotal de fase III.
- En el ensayo TEASE (fase II), los resultados sugirieron una reducción aproximada del 21 % en la velocidad de crecimiento de las lesiones atróficas en comparación con el grupo control.
- En algunos pacientes tratados en fases muy tempranas de la enfermedad se ha observado una estabilidad prolongada durante varios años. Sin embargo, estas observaciones corresponden a un número reducido de pacientes y deberán confirmarse en estudios de mayor tamaño y seguimiento más prolongado.
Situación actual (julio de 2026)
La compañía ha anunciado:
- el inicio del ensayo pivotal de fase III NORTHSTAR para pacientes con enfermedad de Stargardt;
- la inclusión del primer participante en junio de 2026;
- que el estudio continúa actualmente en fase de reclutamiento.
Aunque Alkeus todavía no ha publicado la lista oficial de países participantes, sí ha confirmado que el ensayo se desarrollará en aproximadamente 55 centros distribuidos en más de 11 países.
Hasta la fecha no se han hecho públicos los centros participantes ni los países seleccionados, a excepción de Estados Unidos.
Resumen
- Tratamiento: Gildeuretinol (ALK-001).
- Vía de administración: Oral.
- Enfermedad en investigación: Enfermedad de Stargardt asociada autosómica recesiva.
- Fase de desarrollo: Ensayo clínico fase III (NORTHSTAR).
- Mecanismo de acción: Vitamina A deuterada diseñada para reducir la formación de subproductos tóxicos sin bloquear el ciclo visual.
- Situación actual: Ensayo internacional en fase de reclutamiento.
Bibliografía
- Alkeus Pharmaceuticals. Clinical Trials. https://alkeuspharma.com/clinical-trials/
- Publicación científica disponible en PubMed Central. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12888834/
- Ophthalmology Times. NorthStar trial evaluates gildeuretinol in Stargardt disease. https://www.ophthalmologytimes.com/view/northstar-trial-gildeuretinol-stargardt-disease
