GenSight Biologics dijo el miércoles que planea presentar una solicitud de autorización de comercialización para su candidato principal Lumevoq (lenadogene nolparvovec) para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en el Reino Unido el...
Cellusion recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para CLS001, tratamiento de la queratopatía ampollosa
Cellusion anunció que la FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su producto de medicina regenerativa, "sustituto de células endoteliales corneales derivadas de células iPS" (CLS001) para el tratamiento de la queratopatía ampollosa. La FDA otorga la...
La FDA aprueba los primeros medicamentos para tratar la DMAE seca
Existe una forma comúnmente denominada maculopatía asociada a la edad (MAE), que incluye todos los cambios que se observan en la mácula relacionados con el paso del tiempo, sin llegar a afectar la función visual. Por el contrario, el término DMAE implica la pérdida de...
Los ensayos clínicos para enfermedades raras necesitan enfoques metodológicos nuevos y específicos
Los costos totales estimados de las enfermedades hereditarias de la retina en Estados Unidos ascienden a 31.800 millones de dólares. Y, sin embargo, las barreras de la investigación ralentizan el progreso hacia vías de tratamiento innovadoras, como las terapias...
Aprobada la primera terapia basada en CRISPR
El pasado 16 de noviembre se ha convertido en una día histórico para la biomedicina ya que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética. Ha sucedido en el Reino Unido, y está destinada al tratamiento...