Hoy publicamos la tercera grabación del webinar de ONERO, llevado a cabo el pasado 20 de diciembre. En esta ocasión la Dra Muguerza intenta que entendamos como debemos interpretar nuestro estudio genético, ardua tarea sin duda, ya que está lleno de términos de difícil...
Alkeus Pharmaceuticals Inc anunció datos provisionales positivos que muestran que el gildeuretinol detuvo la progresión de la enfermedad de Stargardt hasta por seis años. Según la compañía, en su ensayo clínico TEASE-3 en curso en la enfermedad de Stargardt en etapa...
Ocugen se ha alineado con la FDA en aspectos clave de su propuesta de diseño de ensayo de fase 3 para evaluar más a fondo su terapia modificadora de genes, OCU400, en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) causada por RHO (rodopsina) y otras mutaciones genéticas.1...
Los logros en la investigación del síndrome de Wolfram durante el año pasado, en 2023, incluyen: Ensayos clínicos en curso En colaboración con nuestros socios de Amylyx Pharmaceuticals, estamos avanzando activamente en el desarrollo de AMX0035, un medicamento oral...
Hoy desde ONERO compartimos esta entrevista de la presidenta de AELMHU, María José Sánchez Losada, que nos explica los logros alcanzados durante el año pasado y ofrece una visión del futuro de los medicamentos huérfanos en España y Europa para 2024. Para este 2024...