El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de AAV8-hCARp.h CNGB3 en participantes con acromatopsia asociada aCNGB3 (ACHM). El estudio incluyó a 23 adultos y niños con ACHM asociada a CNGB3. En la fase de dosis-escala, a los participantes adultos se...
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) ha lanzado la guía ‘Educar en Red: recursos para la inclusión’ para mejorar dicha inclusión del alumnado con enfermedades raras y/o en proceso de búsqueda de diagnóstico en el ámbito escolar. Esta guía se ha...
El pasado 6 de mayo se celebró el 𝗗í𝗮 𝗠𝘂𝗻𝗱𝗶𝗮𝗹 𝗱𝗲 𝗹𝗮 𝗢𝘀𝘁𝗲𝗼𝗴é𝗻𝗲𝘀𝗶𝘀 𝗜𝗺𝗽𝗲𝗿𝗳𝗲𝗰𝘁𝗮 #WishboneDay y desde ONERO también queremos participar en la campaña de sensibilización de esta enfermedad poco frecuente y recordamos a los pacientes de OI que pueden inscribirse en el...
Encinitas, California, 27 de abril de 2023 – Kiora Pharmaceuticals presentó los resultados preliminares de un ensayo clínico en curso que muestra que su medicamento en investigación, KIO-301, tiene el potencial de restaurar la percepción de la luz en pacientes ciegos...
Presentamos un nuevo seminario on-line organizado por las asociaciones MPS-Mucopolisacaridosis y síndromes relacionados y AECOM & sociedad (que es un grupo de trabajo de la Asociación Española para el Estudio de los Errores Congénitos del Metabolismo) El webinar...