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Noticias
Ensayo clínico de N-acetilcisteína amida (NACA) para pacientes con retinosis pigmentaria asociada a Síndrome de Usher
NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH). El laboratorio Nacuity Pharmaceuticals, anuncia que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 48 pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar...
Carmen Ayuso: «La edición genética es una gran esperanza para las enfermedades raras»
Compartimos esta entrevista con Carmen Ayuso, directora científica del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) y jefa del Departamento de Genética médica de dicho hospital: «La edición genética es una gran esperanza para las...
Entrevista a Conchi Lillo, autora de ¡Abre los ojos!
Hoy queremos presentaros un libro que sin duda puede resultar muy recomensable para los seguidores de ONERO. Su título es ¡Abre los ojos! y resulta ser una guía única que combina biología, neurociencia y tecnología para explicarnos la ciencia que hay detrás de la...
Primer paciente con retinosis pigmentaria tratado con terapia génica en el hospital universitario Fundación Jiménez Diaz
La Fundación Jiménez Díaz interviene con éxito al primer paciente de retinosis pigmentaria ligada a cromosoma X. La operación, que se desarrolló sin contratiempos y de la que el paciente se ha recuperado satisfactoriamente, se encuadra dentro del ensayo clínico de...
Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras en España
Recientemente con motivo del Día Internacional de los ensayos clínicos, AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamento Huérfanos u Ultrahuérfanos) presentaron el Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras en España, donde destacaron que uno...
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