La farmacéutica Amylyx Pharmaceuticals ha publicado en la revista científica Journal of Clinical Investigation los resultados revisados por expertos del ensayo clínico HELIOS, que estudia el tratamiento experimental AMX0035 en personas con síndrome de Wolfram. El...
El artículo, titulado “Gonadal Dysfunction in Wolfram Syndrome: A Prospective Study”, aborda un aspecto poco estudiado hasta ahora en el síndrome de Wolfram: la disfunción gonadal, que puede afectar tanto a hombres como a mujeres y tener un fuerte impacto en la...
Los logros en la investigación del síndrome de Wolfram durante el año pasado, en 2023, incluyen: Ensayos clínicos en curso En colaboración con nuestros socios de Amylyx Pharmaceuticals, estamos avanzando activamente en el desarrollo de AMX0035, un medicamento oral...
La doctora Gema Esteban, junto a otros profesionales españoles y franceses, impulsa un ensayo clínico internacional para frenar la degeneración auditiva de los pacientes con esta enfermedad rara. La Dra. Esteban, además, es la presidenta de la Asociación Española...
Ayer se celebró el día internacional de la sordoceguera, donde se intenta dar visibilidad a esta especial condición de muchas más personas de las que pensamos, este estudio nos dice que alrededor de 230.000 personas pueden presentar sordoceguera en España. Utiliza...