• La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido a PYC la designación de fármaco huerfano como candidato dirigido a la retinosis pigmentaria tipo 11 (RP11) (conocido como VP-001)• VP-001 es el primer candidato a...
El 24 de mayo de 2024, la Fundación ForeBatten recibió una notificación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de que la investigación clínica de Zebronkysen (FBF-001), bajo la guía para productos farmacéuticos de oligonucleótidos antisentido (ASO)...
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) publica los resultados de su Informe de Acceso 2023 en el que destaca como por primera vez en los útimos 5 años, España financia más de la mitad de los medicamentos huérfanos...
En Miramoon Pharma, acaban de anunciar que MP-004, su producto líder en desarrollo para el tratamiento de la retinosis pigmentaria, ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados...
El pasado 20 de diciembre, desde ONERO más de 100 personas nos acompañaron en el webinar titulado "Estrategias para conocer mejor las enfermedades raras oculares". Hoy compartimos la grabación de la primera ponente, Isabel Sánchez, graduada en Farmacia por la...