La Fundación Jiménez Díaz interviene con éxito al primer paciente de retinosis pigmentaria ligada a cromosoma X. La operación, que se desarrolló sin contratiempos y de la que el paciente se ha recuperado satisfactoriamente, se encuadra dentro del ensayo clínico de...
Recientemente con motivo del Día Internacional de los ensayos clínicos, AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamento Huérfanos u Ultrahuérfanos) presentaron el Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras en España, donde destacaron que uno...
El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de AAV8-hCARp.h CNGB3 en participantes con acromatopsia asociada aCNGB3 (ACHM). El estudio incluyó a 23 adultos y niños con ACHM asociada a CNGB3. En la fase de dosis-escala, a los participantes adultos se...