El pasado 16 de noviembre se ha convertido en una día histórico para la biomedicina ya que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética. Ha sucedido en el Reino Unido, y está destinada al tratamiento...
Terapia celular para las neuropatías ópticas
Un proyecto del hospital 12 de Octubre utiliza células reprogramadas para tratar a pacientes con neuropatías ópticas. Esther Gallardo, investigadora del Instituto de Investigación del Hospital 12 de Octubre lidera un grupo con un proyecto pionero en el mundo: crear...
Kiora Pharmaceuticals recibe la aprobación de la solicitud de nuevo fármaco en investigación para ampliar el estudio de fase 1b de KIO-301 en enfermedades hereditarias de la retina; Para inscribir pacientes con coroideremia y pacientes adicionales con retinosis pigmentaria en etapa tardía
Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) ha recibido la aprobación de la Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación en Australia para inscribir hasta seis pacientes adicionales en el estudio ABACUS de KIO-301. ABACUS fue diseñado inicialmente para evaluar pacientes...
Las terapias están cada vez más cerca de convertirse en realidad en las próximas décadas
Compartimos este reportaje de los compañeros de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). La retinosis pigmentaria, una enfermedad degenerativa de la retina, afecta la visión. Gracias a la investigación de Juan Ramón Martínez Morales y el apoyo de...
Intergalactic Therapeutics anuncia resultados positivos para su plataforma de terapia génica no viral en retinopatías ABCA4 en primates no humanos
Los datos de IG-002, el programa principal de Intergalactic, demuestran la expresión persistente de ABCA4 en retinas de primates no humanos durante seis meses después de una sola administración. Los hallazgos se basan en datos de durabilidad de 12 meses obtenidos en...