Los costos totales estimados de las enfermedades hereditarias de la retina en Estados Unidos ascienden a 31.800 millones de dólares. Y, sin embargo, las barreras de la investigación ralentizan el progreso hacia vías de tratamiento innovadoras, como las terapias...
Datos positivos de seguridad y eficacia temprana para la terapia génica de la amaurosis congénita de Leber-GUCY2D
Atsena Therapeutics informó de datos positivos de seguridad y eficacia a los 12 meses de un ensayo de fase 1/2 de la terapia génica ATSN-101 en la amaurosis congénita de Leber asociada a GUCY2D. Quince pacientes recibieron inyecciones subretinianas unilaterales de...
Aprobada la primera terapia basada en CRISPR
El pasado 16 de noviembre se ha convertido en una día histórico para la biomedicina ya que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética. Ha sucedido en el Reino Unido, y está destinada al tratamiento...
Terapia celular para las neuropatías ópticas
Un proyecto del hospital 12 de Octubre utiliza células reprogramadas para tratar a pacientes con neuropatías ópticas. Esther Gallardo, investigadora del Instituto de Investigación del Hospital 12 de Octubre lidera un grupo con un proyecto pionero en el mundo: crear...
Kiora Pharmaceuticals recibe la aprobación de la solicitud de nuevo fármaco en investigación para ampliar el estudio de fase 1b de KIO-301 en enfermedades hereditarias de la retina; Para inscribir pacientes con coroideremia y pacientes adicionales con retinosis pigmentaria en etapa tardía
Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) ha recibido la aprobación de la Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación en Australia para inscribir hasta seis pacientes adicionales en el estudio ABACUS de KIO-301. ABACUS fue diseñado inicialmente para evaluar pacientes...