Un equipo de investigadores de la Universidad Estatal de Michigan (MSU) ha estudiado cómo responde la retina de perros adultos con una enfermedad hereditaria de la visión después de recibir una terapia génica.
Los resultados son especialmente interesantes porque, además de mejorar la función visual, los investigadores observaron que algunas de las conexiones dañadas entre las células de la retina podían reorganizarse y recuperar una estructura más normal.
¿Qué enfermedad estudiaron?
Los investigadores trabajaron con perros que presentan una enfermedad hereditaria causada por alteraciones en el gen CABP4.
Este gen participa en el funcionamiento de las conexiones que permiten que las células sensibles a la luz de la retina transmitan correctamente la información visual hacia el cerebro. Cuando el gen no funciona adecuadamente, esta comunicación se altera y puede producir pérdida de visión.
En las personas, las variantes en este gen se han relacionado con la ceguera nocturna estacionaria congénita tipo 2B, una enfermedad ocular hereditaria que afecta a la transmisión de las señales visuales en la retina. Actualmente, este trastorno también se denomina trastorno sináptico congénito de conos y bastones.
¿Qué hicieron los investigadores?
Los perros recibieron una única dosis de terapia génica diseñada para proporcionar a las células una copia funcional del gen.
La terapia génica intenta corregir el problema desde su origen: proporcionar a las células las instrucciones necesarias para producir correctamente la proteína que necesitan.
Después del tratamiento, los investigadores observaron no solo una recuperación de la función visual, sino también cambios en la estructura de la retina.
En las zonas tratadas se encontraron conexiones entre las células de la retina que presentaban una estructura más parecida a la normal. En cambio, las zonas que no habían recibido el tratamiento continuaron mostrando signos de deterioro.
¿Por qué es importante este descubrimiento?
Durante mucho tiempo se ha considerado que las células nerviosas maduras tienen una capacidad limitada para reparar o reorganizar sus conexiones cuando estas se dañan.
Este estudio aporta datos que indican que la retina adulta puede conservar cierta capacidad de reorganización, al menos en determinadas enfermedades y bajo determinadas condiciones.
Esto abre una línea de investigación interesante: quizá algunas retinas adultas tengan más capacidad de recuperación de la que se pensaba.
¿Qué pueden aportar los perros a la investigación?
Los perros utilizados en este estudio desarrollan de forma natural una enfermedad hereditaria de la retina. Esto permite estudiar cómo evoluciona la enfermedad y cómo responde a un tratamiento en un organismo con características visuales más próximas a las humanas que algunos modelos de laboratorio.
Los estudios realizados en perros han contribuido anteriormente al desarrollo de terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina.
¿Significa esto que ya existe un tratamiento para las personas?
No.
Es importante destacar que se trata de una investigación preclínica realizada en perros. Los resultados no permiten afirmar todavía que este tratamiento pueda utilizarse en personas ni que una retina humana pueda recuperar de la misma manera las conexiones dañadas.
Tampoco significa que cualquier pérdida de visión causada por una enfermedad de la retina pueda revertirse.
Antes de pensar en una posible aplicación en pacientes serán necesarios nuevos estudios que permitan conocer mejor cómo funciona este proceso, en qué enfermedades podría ser útil y si el tratamiento es seguro y eficaz en humanos.
Un paso más para comprender la capacidad de la retina
Lo más interesante de este trabajo no es únicamente la enfermedad estudiada, sino lo que puede enseñar sobre la capacidad de la retina adulta para reorganizarse después de una alteración genética.
Estos resultados pueden ayudar a los investigadores a comprender mejor qué ocurre en las enfermedades hereditarias de la retina y a explorar, en el futuro, nuevas estrategias terapéuticas.
La investigación ha sido desarrollada por científicos de la Michigan State University College of Veterinary Medicine y los resultados se han publicado en Molecular Therapy Advances.
Fuente: Michigan State University College of Veterinary Medicine / Molecular Therapy Advances.
