Atsena Therapeutics informó de datos positivos de seguridad y eficacia a los 12 meses de un ensayo de fase 1/2 de la terapia génica ATSN-101 en la amaurosis congénita de Leber asociada a GUCY2D. Quince pacientes recibieron inyecciones subretinianas unilaterales de...
El pasado 16 de noviembre se ha convertido en una día histórico para la biomedicina ya que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética. Ha sucedido en el Reino Unido, y está destinada al tratamiento...
Ocugen dijo el pasado 10 de noviembre que ha administrado la dosis al primer paciente en un ensayo de fase I/II de OCU410ST, una terapia génica que está evaluando como tratamiento para la enfermedad de Stargardt. En el ensayo GARDian, la empresa de biotecnología con...
Resultados excelentes en la fase I/II de este ensayo para la retinosis pigmentaria
Un estudio recientemente publicado en Nature Medicine muestra que la terapia génica no cumplió con los requisitos de la FDA para el tratamiento de la enfermedad hereditaria y devastadora de la retina coroideremia, puede sonar como un resultado negativo, pero también...