Alkeus Pharmaceuticals Inc anunció datos provisionales positivos que muestran que el gildeuretinol detuvo la progresión de la enfermedad de Stargardt hasta por seis años. Según la compañía, en su ensayo clínico TEASE-3 en curso en la enfermedad de Stargardt en etapa...
Ocugen se ha alineado con la FDA en aspectos clave de su propuesta de diseño de ensayo de fase 3 para evaluar más a fondo su terapia modificadora de genes, OCU400, en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) causada por RHO (rodopsina) y otras mutaciones genéticas.1...
Los logros en la investigación del síndrome de Wolfram durante el año pasado, en 2023, incluyen: Ensayos clínicos en curso En colaboración con nuestros socios de Amylyx Pharmaceuticals, estamos avanzando activamente en el desarrollo de AMX0035, un medicamento oral...
Hoy desde ONERO compartimos esta entrevista de la presidenta de AELMHU, María José Sánchez Losada, que nos explica los logros alcanzados durante el año pasado y ofrece una visión del futuro de los medicamentos huérfanos en España y Europa para 2024. Para este 2024...
GenSight Biologics dijo el miércoles que planea presentar una solicitud de autorización de comercialización para su candidato principal Lumevoq (lenadogene nolparvovec) para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en el Reino Unido el...