Los logros en la investigación del síndrome de Wolfram durante el año pasado, en 2023, incluyen: Ensayos clínicos en curso En colaboración con nuestros socios de Amylyx Pharmaceuticals, estamos avanzando activamente en el desarrollo de AMX0035, un medicamento oral...
El pasado 20 de diciembre, desde ONERO más de 100 personas nos acompañaron en el webinar titulado "Estrategias para conocer mejor las enfermedades raras oculares". Hoy compartimos la grabación de la primera ponente, Isabel Sánchez, graduada en Farmacia por la...
GenSight Biologics dijo el miércoles que planea presentar una solicitud de autorización de comercialización para su candidato principal Lumevoq (lenadogene nolparvovec) para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en el Reino Unido el...
Cellusion anunció que la FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su producto de medicina regenerativa, "sustituto de células endoteliales corneales derivadas de células iPS" (CLS001) para el tratamiento de la queratopatía ampollosa. La FDA otorga la...
Los costos totales estimados de las enfermedades hereditarias de la retina en Estados Unidos ascienden a 31.800 millones de dólares. Y, sin embargo, las barreras de la investigación ralentizan el progreso hacia vías de tratamiento innovadoras, como las terapias...