La terapia de ARN emergente está diseñada para aumentar la expresión de la proteína PRPF31 PYC Therapeutics, un desarrollador de terapias de ARN con sede en Australia, ha lanzado un ensayo clínico de fase 1 para su terapia de ARN conocida como VP-001 para personas con...
En el siguiente podcast se explica la relevancia de los modelos de experimentación animal para llevar a cabo estudios pre-clínicos relacionados con las enfermedades raras. Intervienen Lluís Montoliu, investigador del CNB-CSIC y el CIBERER y experto en aspectos...
Simon Petersen-Jones, profesor y presidente de salud canina en la Facultad de Medicina Veterinaria de la Universidad Estatal de Michigan, y sus colaboradores informan sus hallazgos sobre una terapia génica para la retinosis pigmentaria CNGB1 en la revista Molecular...
Coave Therapeutics anunció los resultados positivos de 12 meses de su ensayo de fase I / II que evalúa la seguridad y eficacia de su innovadora terapia génica, CTx-PDE6b, para la retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones bialélicas en el gen PDE6B. La compañía...
NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH). El laboratorio Nacuity Pharmaceuticals, anuncia que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 48 pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar...