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EyeDNA Therapeutics recibe la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA por su terapia génica HORA-PDE6b para pacientes con DHR debido a mutaciones en el gen PDE6b

EyeDNA Therapeutics recibe la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA por su terapia génica HORA-PDE6b para pacientes con DHR debido a mutaciones en el gen PDE6b

La FDA otorgó la designación de enfermedad pediátrica rara a HORA-PDE6b, una terapia génica para pacientes con distrofia de retina hereditaria causada por mutaciones del gen PDE6B, según un comunicado de prensa de eyeDNA Therapeutics. La terapia génica basada en AAV5...

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