El segundo jueves de octubre se celebra el Día Mundial de la Visión, una oportunidad para destacar la importancia de proteger nuestros ojos y nuestra visión, crear conciencia sobre la discapacidad visual y la ceguera, y promover el cuidado de los ojos y la visión. El...
El 24 de mayo de 2024, la Fundación ForeBatten recibió una notificación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de que la investigación clínica de Zebronkysen (FBF-001), bajo la guía para productos farmacéuticos de oligonucleótidos antisentido (ASO)...
Una terapia génica diseñada para tratar la distrofia de Bothnia, una forma rara de enfermedad hereditaria de la retina, fue bien tolerada y mejoró la visión en un ensayo clínico de fase I/II dirigido por el Instituto Karolinska en Suecia. La distrofia de bothnia es...
Luca padece el síndrome IFAP-1, también conocido como síndrome IFAP/BRESHECK, un trastorno extremadamente raro ligado al cromosoma X. Este síndrome, caracterizado por ictiosis folicular, atrichia (ausencia de cabello) y fotofobia, es causado por mutaciones en el gen...
Hace unos meses ya os adelantamos desde ONERO que el ensayo clínico de Atsena Therapeutics, ATSN-101, para la terapia génica de la Amaurosis congénita de Leber debido a mutaciones en GUCY2D estaba dando buenos resultados de seguridad y eficacia a los 12 meses tras el...