Un gran estudio internacional realizado por el LHON Study Group informó que una terapia génica administrada unilateralmente para tratar la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) causada por la variante del gen MT-ND4 resultó en una mejora bilateral de la...
Ya está disponible la grabación del webinar COMO AFRONTAR LAS ENFERMEDADES RARAS OCULARES EN PEDIÁTRICOS que se llevó a cabo ayer desde este observatorio. Muchas gracias a todos los que participasteis ayer y pudisteis resolver dudas, para los que no os fue posible...
Webinar Gratuito: "Cómo Afrontar las Enfermedades Raras Oculares en Pediatricos" ¿Por qué asistir? Las enfermedades raras oculares en pediatría pueden ser difíciles de diagnosticar y tratar. En este webinar, aprenderemos estrategias clave para el abordaje clínico,...
• La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido a PYC la designación de fármaco huerfano como candidato dirigido a la retinosis pigmentaria tipo 11 (RP11) (conocido como VP-001)• VP-001 es el primer candidato a...
DALLAS, TX - 10 de octubre de 2024 - Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una productiva reunión con la FDA para su programa...