Con empresas de todo el mundo trabajando en el desarrollo de nuevos candidatos para tratar a pacientes con enfermedades de la retina, siempre hay nuevos avances en ensayos clínicos en los titulares. En el mes de marzo, no solo progresaron los ensayos, sino que también...
El tratamiento de terapia génica de GenSight para pacientes que viven con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) ha demostrado una eficacia sostenida y una mejora de la vista durante cinco años. GenSight Biologics, con sede en Francia, ha dado a conocer los...
Conclusiones clave Viralgen y Axovia están desarrollando una terapia génica basada en AAV9 para la distrofia de retina en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS). La terapia tiene como objetivo detener la muerte de las células fotorreceptoras y la pérdida de...
Un gran estudio internacional realizado por el LHON Study Group informó que una terapia génica administrada unilateralmente para tratar la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) causada por la variante del gen MT-ND4 resultó en una mejora bilateral de la...
La FDA otorgó la designación de enfermedad pediátrica rara a HORA-PDE6b, una terapia génica para pacientes con distrofia de retina hereditaria causada por mutaciones del gen PDE6B, según un comunicado de prensa de eyeDNA Therapeutics. La terapia génica basada en AAV5...