• La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido a PYC la designación de fármaco huerfano como candidato dirigido a la retinosis pigmentaria tipo 11 (RP11) (conocido como VP-001)• VP-001 es el primer candidato a...
DALLAS, TX - 10 de octubre de 2024 - Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una productiva reunión con la FDA para su programa...
DURHAM, NC, 17 de septiembre de 2024 – Atsena Therapeutics, una empresa de terapia génica en fase clínica centrada en aportar el poder transformador de la medicina genética para revertir o prevenir la ceguera, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y...
Hace unos meses ya os adelantamos desde ONERO que el ensayo clínico de Atsena Therapeutics, ATSN-101, para la terapia génica de la Amaurosis congénita de Leber debido a mutaciones en GUCY2D estaba dando buenos resultados de seguridad y eficacia a los 12 meses tras el...
La enfermedad de Norrie es un trastorno genético raro pero devastador que causa ceguera y pérdida de audición. La afección afecta principalmente a los varones. Los niños afectados por esta enfermedad nacen ciegos y desarrollan una pérdida auditiva progresiva a partir...