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Beacon Therapeutics anuncia datos positivos del ensayo de fase 2 DAWN de laru-zova (AGTC-501) en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)

por | Dic 12, 2024 | Ensayos clínicos | 0 Comentarios

Londres, Reino Unido, Cambridge, MA, 6 de diciembre de 2024 – Beacon Therapeutics Holdings Limited («Beacon Therapeutics» o «la Compañía»), una empresa líder en terapia génica oftálmica con el objetivo de salvar y restaurar la visión de pacientes con enfermedades degenerativas de la retina, ha anunciado hoy la presentación de los resultados provisionales de seguridad y eficacia a 3 meses del ensayo de fase 2 DAWN en pacientes con XLRP en la Reunión FLORetina-ICOOR 2024 en Florencia, Italia.

Aspectos destacados de la presentación:
• Los datos de tres meses muestran que el laru-zova ha sido bien tolerado por todos los participantes.
• No se informaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) relacionados con el agente del estudio, incluidos eventos adversos inflamatorios oculares.
• Los datos también muestran mejoras tempranas prometedoras en LLVA (agudeza visual con baja iluminación), una medida crítica de la función visual.
• El perfil beneficio-riesgo apoya el desarrollo clínico en curso para el tratamiento de pacientes con XLRP causada por mutaciones en RPGR.

DAWN es un estudio abierto y no aleatorizado de laru-zova en participantes con XLRP que han sido tratados previamente con una terapia génica basada en vectores AAV de longitud completa dirigida a la proteína RPGR. El propósito de DAWN es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de dos dosis diferentes de laru-zova en el ojo no tratado de participantes que recibieron previamente terapia génica para XLRP.

La XLRP es una enfermedad hereditaria grave y agresiva de la retina que a menudo conduce a la ceguera en la mediana edad, sin opciones de tratamiento disponibles. XLRP afecta principalmente a hombres jóvenes, con una prevalencia estimada de 1 de cada 25.000 hombres en EE. UU., Europa y Australia que tienen XLRP con mutaciones en RPGR. Laru-zova expresa la proteína RPGR de longitud completa y, por lo tanto, se espera que aborde la totalidad del daño de los fotorreceptores causado por XLRP, incluida la pérdida de bastones y conos, lo que representa un posible mejor tratamiento de su clase para la pérdida progresiva de la visión en pacientes con XLRP.

El Dr. Lance Baldo, director ejecutivo de Beacon Therapeutics, declaró: «Nos sentimos alentados por los primeros resultados del estudio de fase 2 DAWN. El sólido perfil de seguridad observado hasta la fecha se complementa con prometedoras mejoras tempranas en la agudeza visual con baja iluminación, una medida significativa y funcional de la visión en pacientes con XLRP. Estos datos no solo respaldan el estudio fundamental VISTA en curso, sino que también fortalecen nuestro compromiso con esta oportunidad de brindar esperanza a los pacientes y las familias afectadas por esta enfermedad devastadora».

Beacon Therapeutics también está inscribiendo pacientes para su ensayo pivotal de fase 2/3 VISTA de laru-zova a medida que desarrolla este tratamiento potencial para pacientes con XLRP.

Puedes leer aquí el artículo original.