Un gran estudio internacional realizado por el LHON Study Group informó que una terapia génica administrada unilateralmente para tratar la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) causada por la variante del gen MT-ND4 resultó en una mejora bilateral de la...
SpliceBio, empresa de medicamentos genéticos pionera en el empalme de proteínas para tratar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado su solicitud...
Hace unos meses ya os adelantamos desde ONERO que el ensayo clínico de Atsena Therapeutics, ATSN-101, para la terapia génica de la Amaurosis congénita de Leber debido a mutaciones en GUCY2D estaba dando buenos resultados de seguridad y eficacia a los 12 meses tras el...
Los resultados principales del ensayo de fase 2b/3 RESTORE mostraron que la terapia optogenética MCO-010 en dosis altas y bajas mejoró significativamente la agudeza visual mejor corregida (AVMC) en pacientes con retinosis pigmentaria. Estos datos se presentaron en la...
Entre los días 5 a 8 de junio de 2024 se ha llevado a cabo en Dublín el Congreso Mundial de Retina Internacional (RIWC24, por sus siglas en inglés). En este congreso se muestra el trabajo de médicos expertos, científicos, defensores de los pacientes y socios de la...