Ya está disponible la grabación del webinar COMO AFRONTAR LAS ENFERMEDADES RARAS OCULARES EN PEDIÁTRICOS que se llevó a cabo ayer desde este observatorio. Muchas gracias a todos los que participasteis ayer y pudisteis resolver dudas, para los que no os fue posible...
El 24 de mayo de 2024, la Fundación ForeBatten recibió una notificación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de que la investigación clínica de Zebronkysen (FBF-001), bajo la guía para productos farmacéuticos de oligonucleótidos antisentido (ASO)...
La AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) informa de que la EMA (Agencia Europea del Medicamento) ha puesto en marcha un programa piloto de paneles de expertos para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la...
Esta iniciativa de encuesta está abierta a cualquier persona de cualquier país del mundo que viva con una enfermedad rara (ER), además de familiares y cuidadores. Cuantas más personas respondan y compartan sus experiencias, más impacto podrá tener esta iniciativa. Las...
EURORDIS (Organización Europea de Enfermedades Raras) es una alianza única y sin ánimo de lucro de más de 1000 organizaciones de pacientes con enfermedades raras de 74 países que trabajan juntas para mejorar la vida de más de 30 millones de personas que viven con una...