La FDA otorgó la designación de enfermedad pediátrica rara a HORA-PDE6b, una terapia génica para pacientes con distrofia de retina hereditaria causada por mutaciones del gen PDE6B, según un comunicado de prensa de eyeDNA Therapeutics.
La terapia génica basada en AAV5 está diseñada para retrasar o detener la degeneración de la retina en pacientes con deficiencia de PDE6B mediante la administración de una copia no mutada del gen PDE6B en el espacio subretiniano. La designación permitirá a eyeDNA Therapeutics recibir un justificante de revisión prioritaria si se aprueba HORA-PDE6b que se puede usar para avanzar en un programa adicional o venderse a otra compañía.
La terapia génica está respaldada por datos positivos de seguridad y eficacia a 24 meses presentados en la reunión de la Asociación para la Investigación de la Visión y la Oftalmología 2024.
«Esta designación de enfermedad pediátrica rara para HORA-PDE6b de la FDA reconoce la necesidad urgente de tratamientos efectivos para esta enfermedad devastadora en la que el tratamiento temprano podría ralentizar o detener la progresión de la enfermedad y tener un profundo impacto en la calidad de vida de los pacientes», dijo en el comunicado Rodolphe Clerval, director ejecutivo de Coave Therapeutics, empresa matriz de eyeDNA Therapeutics. «Esperamos proporcionar más actualizaciones de datos de nuestro ensayo de fase 1/2 en curso con HORA-PDE6b, y estamos particularmente emocionados de ver los resultados iniciales en pacientes más jóvenes donde HORA-PDE6b podría producir el mayor beneficio clínico».
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