El 24 de mayo de 2024, la Fundación ForeBatten recibió una notificación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de que la investigación clínica de Zebronkysen (FBF-001), bajo la guía para productos farmacéuticos de oligonucleótidos antisentido (ASO)...
Estimados seguidores de ONERO, ya os hemos viniendo informando sobre la creación de un comité científico para este observatorio que sirva como órgano asesor e informativo sobre la actividad investigadora, diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras oculares...
Los genes modificadores añaden complejidad a la medicina de precisión. Un gen modificador es aquel que tiene variantes genéticas, como cambios de un solo nucleótido, que difieren de la secuencia más común en la población. Estas variantes no causan enfermedad por sí...
Kiora Pharmaceuticals Inc anunció la publicación de los resultados de un estudio de fase 1 con doble enmascaramiento de KIO-101, un agente antiinflamatorio no esteroideo. Según la compañía, KIO-101 contiene la misma molécula activa que KIO-104, que pertenece a una...
Los logros en la investigación del síndrome de Wolfram durante el año pasado, en 2023, incluyen: Ensayos clínicos en curso En colaboración con nuestros socios de Amylyx Pharmaceuticals, estamos avanzando activamente en el desarrollo de AMX0035, un medicamento oral...