La compañía biotecnológica Belite Bio ha anunciado que Swissmedic, la agencia reguladora suiza, ha concedido la designación de medicamento huérfano a tinlarebant (LBS-008) para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt (STGD1), una distrofia hereditaria de retina causada principalmente por mutaciones en el gen ABCA4.
La designación de medicamento huérfano está destinada a fomentar el desarrollo de terapias para enfermedades raras y ofrece ventajas regulatorias como revisiones aceleradas, reducción de tasas y periodos ampliados de exclusividad comercial.
Tinlarebant es una terapia oral diseñada para reducir la acumulación de bisretinoides tóxicos en la retina, uno de los principales mecanismos implicados en la degeneración retinal de la enfermedad de Stargardt. Estos compuestos derivados de la vitamina A se generan durante el ciclo visual y se acumulan progresivamente en el epitelio pigmentario de la retina, contribuyendo al daño celular y a la pérdida visual.
El fármaco actúa uniéndose a la proteína transportadora de retinol RBP4 (retinol binding protein 4), disminuyendo el transporte de vitamina A desde el hígado hacia el ojo. Al reducir la disponibilidad de retinol en la retina, tinlarebant disminuye la formación de bisretinoides tóxicos y, potencialmente, ralentiza la progresión de la enfermedad.
La noticia llega tras los resultados positivos del ensayo clínico fase 3 DRAGON, un estudio internacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que incluyó a 104 pacientes adolescentes con enfermedad de Stargardt en 11 jurisdicciones internacionales.
El ensayo alcanzó su objetivo principal de eficacia, demostrando una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del 35,7 % en la tasa de crecimiento de las lesiones atróficas retinianas frente a placebo. La progresión se evaluó mediante imagen de autofluorescencia de fondo de ojo, utilizando la medida de disminución definitiva de autofluorescencia (DDAF).
Actualmente, tinlarebant es el primer tratamiento que ha demostrado eficacia clínica significativa en un ensayo pivotal fase 3 para la enfermedad de Stargardt, una patología para la que todavía no existen terapias aprobadas.
Además de Stargardt, tinlarebant también se está evaluando en pacientes con atrofia geográfica asociada a degeneración macular asociada a la edad (DMAE seca avanzada) mediante el ensayo fase 3 PHOENIX, ya que la acumulación de bisretinoides y la toxicidad derivada del ciclo visual también podrían contribuir a la progresión de esta enfermedad.
Belite Bio ha iniciado además una presentación continua de solicitud de nuevo medicamento (NDA) ante la FDA estadounidense, cuyo proceso espera completar durante el segundo trimestre de 2026.
Además de la nueva designación en Suiza, tinlarebant ya había recibido previamente designaciones regulatorias especiales en Estados Unidos, Europa y Japón, incluyendo Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy), Fast Track, Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano.
