SpliceBio, empresa de medicamentos genéticos pionera en el empalme de proteínas para tratar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado su solicitud...
La innovadora tecnología incorporada en la terapia génica de Nanoscope ofrece esperanzas para restaurar la visión en discapacidad visual de causa genética.
La empresa estadounidense de biotecnología Nanoscope Therapeutics Inc. ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basada en los resultados de la investigación...
Día internacional de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt o distrofia macular juvenil es una enfermedad genética rara, que se presenta en adultos jóvenes y causa la degeneración progresiva de la mácula, zona central de la retina responsable de la agudeza visual y la visión en color. Por ello, uno...
Ascidian Therapeutics anuncia la primera IND para un editor de exones de ARN mientras la FDA aprueba el plan de ensayo y acelera el ACDN-01 en la enfermedad de Stargardt
Ascidian Therapeutics ha anunciado hoy que la FDA ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) y ha concedido la designación Fast Track para ACDN-01. Según un comunicado de prensa de la compañía de biotecnología con sede en Boston, ACDN-01 es el...
Alkeus Pharmaceuticals ofrece datos provisionales positivos que muestran que el gildeuretinol detuvo la progresión de la enfermedad de Stargardt
Alkeus Pharmaceuticals Inc anunció datos provisionales positivos que muestran que el gildeuretinol detuvo la progresión de la enfermedad de Stargardt hasta por seis años. Según la compañía, en su ensayo clínico TEASE-3 en curso en la enfermedad de Stargardt en etapa...