En Miramoon Pharma, acaban de anunciar que MP-004, su producto líder en desarrollo para el tratamiento de la retinosis pigmentaria, ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados...
Logros en la investigación del Síndrome de Wolfram en 2023.
Los logros en la investigación del síndrome de Wolfram durante el año pasado, en 2023, incluyen: Ensayos clínicos en curso En colaboración con nuestros socios de Amylyx Pharmaceuticals, estamos avanzando activamente en el desarrollo de AMX0035, un medicamento oral...
GenSight Biologics presentará una solicitud en el Reino Unido para la terapia génica LHON y reflexiona sobre «oportunidades estratégicas»
GenSight Biologics dijo el miércoles que planea presentar una solicitud de autorización de comercialización para su candidato principal Lumevoq (lenadogene nolparvovec) para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en el Reino Unido el...
Agurtzane Rivas, técnica de registro de ONERO nos habla sobre la importancia de los registros de pacientes en enfermedades raras oculares
Buenas noches seguidores de ONERO, compartimos la última de las ponencias del día de la retina organizado por Retina Euskadi Begisare en Bilbao el pasado mes de septiembre, en este caso Agurtzane Rivas, la técnico de registro de este observatorio nos habla de la...
KIO-301 demuestra mejoras significativas en la visión en pacientes ciegos con retinosis pigmentaria
Resultados excelentes en la fase I/II de este ensayo para la retinosis pigmentaria