GenSight, con sede en París, también dijo que está en conversaciones con socios potenciales sobre «oportunidades estratégicas» como una fusión, adquisición o acuerdo de licencia.
La compañía está desarrollando Lumevoq como un tratamiento de terapia génica basado en vectores de virus adenoasociados para LHON, un raro trastorno mitocondrial hereditario asociado con la pérdida de visión. La terapia proporciona una copia funcional del gen ND4, cuyas mutaciones se sabe que causan LHON.
La firma dijo que recibió una carta de expertos de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) en la que se indica que, según los datos clínicos presentados en una reunión de asesoramiento científico en noviembre, el paquete de solicitud propuesto por GenSight «parece completo» y podría respaldar una solicitud de autorización de comercialización.
Según los expertos de la MHRA, el paquete de datos podría respaldar una solicitud sin incluir los datos del próximo ensayo RECOVER, un nuevo ensayo de fase III que la empresa está lanzando después de recibir comentarios del Comité de Terapias Avanzadas de la Agencia Europea de Medicamentos que indican que los datos proporcionados no eran suficientes para la aprobación. GenSight, que había presentado una solicitud a la EMA para Lumevoq, retiró su solicitud en abril antes de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA emitiera su dictamen final.
GenSight dijo que la solicitud inicial que planea presentar a la MHRA en la segunda mitad de 2024 no incluiría datos del ensayo RECOVER, pero que los datos se agregarían más tarde para completar el expediente.
La compañía dijo que su objetivo es recibir una decisión de la MHRA sobre Lumevoq en la segunda mitad de 2025, con la esperanza de comercializar el producto en el Reino Unido ese mismo año.
GenSight también dijo el miércoles que ha extendido su flujo de efectivo hasta mediados de febrero de 2024, pero requerirá aproximadamente 14 millones de euros (15,5 millones de dólares) para continuar financiando sus actividades hasta julio de 2024. Después de eso, la firma espera que los ingresos de un programa de acceso anticipado en Francia le proporcionen suficiente efectivo hasta finales del primer trimestre de 2025. La compañía dijo que está en conversaciones en curso con varios socios comerciales y acreedores.
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Soy padre de un chico de 23 años con LHON y estamos desesperados por que por fin pueda aprobarse y comercializarse la terapia génica (LUMEVOQ). Nos daría la vida
Hola Juan, ojalá y sea pronto.
Hola doy madre de Juan Marino ,un chico de 23 años enfermo de NOHL.Esramos desesperados con esta enfermedad tan cruel.Por favor una explicación de cuando estaría disponible la terapia génica. Y wuidn podrían entrar en ensayos clínicos.
Hola Margarita, la llegada de los ensayos clínicos a nuestro país depende de la evolución de los mismos y de las aprobaciones de las agencias regulatorias, es difícil saber cuanto tiempo tardarán. Es importante acudir a las revisiones oftalmológicas para que los profesionales nos mantengan informados de los ensayos que se están llevando a cabo y el estado de los mismos.
Yo también soy mamá de mi hija 9 años afectaba con esta dura enfermedad.
Esperamos ansiosos desde Argentina esta terapia génica para sus ojitos.
En el nombre de Dios que sea pronto 🙏 🙌
Hola mi hijo es afectado de LHON de la mutación 11778, desde febrero del 2021.
Con tan sólo 14 años su vida ha cambiado de un momento a otro, qué enfermedad tan dura ésta😥
Ojalá salga pronto una cura para todos los afectados.
En caso de concretarse lo de Reino Unido, cómo sabríamos y cómo podríamos participar en el ensayo??
Habría que ponerse en contacto con el investigador principal y ver si su hijo cumple con los requisitos.