En Miramoon Pharma, acaban de anunciar que MP-004, su producto líder en desarrollo para el tratamiento de la retinosis pigmentaria, ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

MP-004 es un fármaco en fase de investigación con un mecanismo de acción dual diseñado para prevenir el mal manejo del calcio de los canales RyR «permeables» al interactuar con FKBP12 y reducir la formación de especies deletéreas altamente reactivas. A través de este doble mecanismo de acción, los productos MP están destinados a mantener la concentración intracelular de calcio por debajo de los niveles tóxicos que generalmente desencadenan la muerte celular, particularmente en células altamente excitables que son vulnerables a los desequilibrios del contenido de calcio intracelular.

La designación de medicamento huérfano (ODD, por sus siglas en inglés) es otorgada por la FDA a los productos diseñados para diagnosticar, tratar o prevenir enfermedades y trastornos raros que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. ODD ofrece a las empresas diversos incentivos destinados a fomentar el desarrollo de medicamentos terapéuticos prometedores y abordar necesidades médicas no cubiertas.

En cuanto a Miramoon pharma es una spin-off de la Universidad del País Vasco y el Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia que está emfocada en el desarrollo de fármacos de primera clase para Enfermedades Neurodegenerativas y Raras. Trabajan con  compuestos de plomo que normalizan los niveles de calcio y protegen del daño por estrés oxidativo.