GenSight Biologics dijo el miércoles que planea presentar una solicitud de autorización de comercialización para su candidato principal Lumevoq (lenadogene nolparvovec) para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) en el Reino Unido el...
Los ensayos clínicos para enfermedades raras necesitan enfoques metodológicos nuevos y específicos
Los costos totales estimados de las enfermedades hereditarias de la retina en Estados Unidos ascienden a 31.800 millones de dólares. Y, sin embargo, las barreras de la investigación ralentizan el progreso hacia vías de tratamiento innovadoras, como las terapias...
Datos positivos de seguridad y eficacia temprana para la terapia génica de la amaurosis congénita de Leber-GUCY2D
Atsena Therapeutics informó de datos positivos de seguridad y eficacia a los 12 meses de un ensayo de fase 1/2 de la terapia génica ATSN-101 en la amaurosis congénita de Leber asociada a GUCY2D. Quince pacientes recibieron inyecciones subretinianas unilaterales de...
XXV JORNADAS DE LA FUNDACIÓN LUCHA CONTRA LA CEGUERA
El 1 de diciembre de 2023 Madrid celebró las XXV Jornadas de Investigación FUNDALUCE 2023. Este evento nos brindó el poder disfrutar de destacados expertos y afectados para compartir, aprender y colaborar en la búsqueda de avances significativos en la investigación de...
El próximo 25 de noviembre en Torrelavega ONERO formará parte de la jornada científica: De la investigación al tratamiento. La experiencia de recuperar visión.
Seguimos subrayando fechas importantes en el calendario, en este caso en Torrelavega (Cantabria). El próximo 25 de noviembre, a las 11:00h, Es retina nos propone una jornada científica titulada: De la investigación al tratamiento. La experiencia de recuperar visión....