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Los ensayos clínicos para enfermedades raras necesitan enfoques metodológicos nuevos y específicos

Los costos totales estimados de las enfermedades hereditarias de la retina en Estados Unidos ascienden a 31.800 millones de dólares. Y, sin embargo, las barreras de la investigación ralentizan el progreso hacia vías de tratamiento innovadoras, como las terapias génicas y celulares.

«Las enfermedades raras son costosas y dificultosas. Pero hay un beneficio inconmensurable para curar… por lo que debemos seguir luchando», dijo Suber S. Huang, MD, MBA, en la reunión FLORetina-ICOOR.

Los ensayos clínicos para enfermedades raras son difíciles de implementar. Los tratamientos son caros, con un retorno de la inversión limitado y un gran riesgo financiero para los patrocinadores. Las poblaciones de pacientes son pequeñas, dispersas y difíciles de reclutar.

«Los pacientes con [enfermedades hereditarias de la retina] que no han recibido tratamiento previo son raros, y la inscripción en una terapia génica puede tener la desafortunada consecuencia de impedir la participación en una terapia futura. Por lo tanto, el reclutamiento es realmente muy difícil», dijo Huang.

Las autoridades reguladoras, debido a los requisitos regulatorios inconsistentes y cambiantes, a menudo se interponen en el camino, lo que lleva al fracaso de los ensayos que evalúan «alternativas perfectamente razonables para el tratamiento», dijo Huang. Por lo tanto, se necesitan nuevas vías y enfoques metodológicos específicos para cada enfermedad.

Huang es el fundador y presidente del Future Vision Forum, una reunión multidisciplinaria colaborativa en la que participan la oftalmología, la industria de las ciencias visuales, la defensa y las partes interesadas en la regulación. En septiembre, se debatió sobre las enfermedades raras y se emitieron cinco recomendaciones para mejorar la eficiencia de los ensayos clínicos.

«Lo primero es desarrollar estándares claros para reducir el riesgo de los enfoques basados en fármacos, genes y células para la terapéutica ocular. Todos deberíamos seguir las mismas normas. En segundo lugar, debemos definir una vía por la cual los estudios no publicados, fallidos o no estadísticamente significativos puedan contribuir a una base de conocimiento universal para la historia natural o por qué las cosas fallan», dijo.

La tercera y cuarta recomendaciones estaban relacionadas con el uso de la inteligencia artificial y el aprendizaje automático para agregar y extraer datos no identificados en busca de señales de hipótesis y eventos adversos, para identificar y evaluar a los pacientes, y para modelar terapias futuras.

«Asegurémonos de que las personas realmente puedan responder a la terapia. La IA podría ayudar con eso. Y, por último, debemos considerar terapias para un espectro de necesidades en lugar de un modelo específico de genes», dijo.

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En la imagen se ven unas manos apuntando datos en un cuaderno, y tubos de ensayo.

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