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Resultados del primer ensayo clínico (fase 1/2) de terapia génica en adultos y niños con acromatopsia asociada a CNGB3
El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de AAV8-hCARp.h CNGB3 en participantes con acromatopsia asociada aCNGB3 (ACHM). El estudio incluyó a 23 adultos y niños con ACHM asociada a CNGB3. En la fase de dosis-escala, a los participantes adultos se...
Fupaeh nos ofrece una charla virtual sobre el diagnóstico de ER.
La fundación de psicología aplicada a enfermedades huérfanas (Fupaeh) ofrece una charla abierta sobre el tema "Recibí un diagnóstico ¿y ahora qué?". Será el próximo jueves 4 de mayo a las 18:00h en España. A través de: https://lnkd.in/dM_YNhHK ID de reunión: 876 7705...
Día internacional de personas sin diagnóstico
Cada último viernes de abril se celebra el día de las personas sin diagnóstico. En este año 2023 ese día señalado es hoy 28 de abril. Queremos dar nuestro apoyo a la asociación de personas sin diagnóstico "OBJETIVO DIAGNÖSTICO" para visibilizar las necesidades de...
MSMDS conference en Boston del 5 al 7 de mayo del 2023.
Hoy desde ONERO queremos dar visibilidad a una enfermedad rara con afectación ocular como es el síndrome de disfunción multisistémica del músculo liso (MSMDS). Es un trastorno genético causado por mutaciones en el gen ACTA2. Está caracterizado como un síndrome de...