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Onero felicita a los pacientes con Amaurosis Congénita de Leber y Retinosis Pigmentaria

15 Abr 2021 | Sin categoría

Miércoles 14 de abril. Onero. El Observatorio Nacional de Enfermedades Raras Oculares (Onero) se congratula por los pacientes con Amaurosis Congénita de Leber y Retinosis Pigmentaria. Estamos ante un avance muy significativo para los pacientes afectados  por estas patologías que afectan a la visión.

Luxturna (voretigene neparvovec) es la primera #terapia #génica para tratar una enfermedad retiniana hereditaria. El tratamiento está indicado para niños y adultos con pérdida de la visión causada por mutaciones en ambas copias del gen RPE65 y suficientes células retinales viables. Hacemos referencia a uno de los genes que provoca la Amaurosis Congénita de Leber y la Retinosis Pigmentaria.

Indicar que, el 60% de los pacientes tienen formas graves de la enfermedad, con deterioro visual grave que ocurre poco después del nacimiento.

Luxturna se aplica en una sola dosis, restaura la visión y mejora la vista en niños y adultos con un efecto sostenido y un perfil de seguridad favorable.

José Joaquín Gil, presidente de Onero, al respecto ha comunicado que “se trata de una gran noticia para este colectivo concreto de pacientes”. Subraya que el registro que viene impulsando Onero junto al Instituto de Salud Carlos III es un estupendo soporte para que los datos que proporciona, se puedan emplear en nuevos ensayos, terapias y medicina personalizada para los pacientes. De este modo, Gil anima a las personas con una enfermedad rara que afecta a la visión a que compartan sus datos en el registro ubicado en la web de Onero: www.onero.org 

Por su parte, Paul Hudson, CEO de Novartis Pharmaceuticals afirmó: “La aprobación de la UE de la terapia génica de una sola dosis, Luxturna, marca un hito en la reinvención de la medicina y puede aportar un valor real a los pacientes, a sus familias y a la sociedad en general “.”#Novartis se compromete a trabajar con pacientes, cuidadores, sistemas de salud y médicos para establecer el acceso a esta terapia génica para pacientes con RPE65, ya que creemos que puede ayudar a restaurar la vista y mejorar la visión en niños y adultos que actualmente no tienen opciones de tratamiento”, señaló el CEO en un comunicado.

Onero continuará sumando esfuerzos para que se puedan ofrecer nuevas soluciones terapéuticas al colectivo de pacientes que forman parte de esta red, dentro de las enfermedades poco frecuentes.